米国FDA/ムコ多糖症III型(サンフィリッポ症候群)治療薬の開発に関するドラフトガイダンス発出

2020/02/05 ニューストピックス

2/3付で米国FDAから「Mucopolysaccharidosis Type III (Sanfilippo Syndrome): Developing Drugs for Treatment」と題する企業向けドラフトガイダンスが発出されています。
 
本件に合せて、同日(2/3)付でFDA In Brief「FDA Releases Guidance for Rare Disease Known as Sanfilippo Syndrome」と題してブリーフィングされています。
 
遺伝的な要因による先天性代謝異常症であるライソゾーム病の一種である、正式名「ムコ多糖代謝異常症」、俗に言う「サンフィリッポ症候群」の治療薬開発に関するドラフトガイダンスです。
本邦では特定疾患に指定されているオーファンですが、参考までにお伝えしておきます。
 
また本件に伴い、2/4付のRAPSが「FDA Issues Sanfilippo Syndrome Drug Development Guidance」と題して記事に取り上げています。
 
興味のある方は、下記URLsのドラフトガイダンス並びにニュース記事等をご参照ください。
 
l企業向けドラフトガイダンス「Mucopolysaccharidosis Type III (Sanfilippo Syndrome): Developing Drugs for Treatment
https://www.fda.gov/media/134893/download
 
lFDA In Brief「FDA Releases Guidance for Rare Disease Known as Sanfilippo Syndrome
https://www.fda.gov/news-events/fda-brief/fda-brief-fda-releases-guidance-rare-disease-known-sanfilippo-syndrome
 
l2/4付RAPS「FDA Issues Sanfilippo Syndrome Drug Development Guidance
https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2020/2/fda-issues-sanfilippo-syndrome-drug-development-gu
 

執筆者について

古田土 真一

経歴

GMDPコンサルタント(Pharmaceutical Quality Science Advisor)

1979年より田辺製薬(株)(現田辺三菱製薬)にて合成探索研究、プロセス・工業化研究、CMCプロジェクト開発、治験薬QA、コーポレートQAを歴任。2008年より武州製薬(株)にてQA/QCの管理監督。2009年より中外製薬(株)にて治験薬・医薬品のQA業務・品質システムを改革推進。2013年よりアステラス・アムジェン・バイオファーマ(株)にてCMC・Supply Chain・QAの長として業務構築。2015年より三井倉庫ホールディングス(株)にてヘルスケア製品の事業開発アドバイザーとして業務構築。2015年9月より (国立研究開発法人) 国立精神・神経医療研究センター/トランスレーショナル・メディカルセンター臨床研究支援部アドバイザーとして医薬品開発を、また2022年11月からジェダイトメディスン(株)の品質アドバイザーとして医薬品上市を支援中。
医薬品の開発から上市・保管・流通までを品質の側面から一貫した経験を活かし、GMDPコンサルタントとしてGood Practicesの支援依頼に対応中。

※このプロフィールは掲載記事執筆時点での内容となります

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