2/3付で米国FDAから「Mucopolysaccharidosis Type III (Sanfilippo Syndrome): Developing Drugs for Treatment 」と題する企業向けドラフトガイダンスが発出されています。
本件に合せて、同日(2/3)付でFDA In Brief「FDA Releases Guidance for Rare Disease Known as Sanfilippo Syndrome」と題してブリーフィングされています。
遺伝的な要因による先天性代謝異常症であるライソゾーム病の一種である、正式名「ムコ多糖代謝異常症」、俗に言う「サンフィリッポ症候群」の治療薬開発に関するドラフトガイダンスです。
本邦では特定疾患に指定されているオーファンですが、参考までにお伝えしておきます。
また本件に伴い、2/4付のRAPSが「FDA Issues Sanfilippo Syndrome Drug Development Guidance」と題して記事に取り上げています。
興味のある方は、下記URLsのドラフトガイダンス並びにニュー本件に合せて、同日(2/3)付でFDA In Brief「FDA Releases Guidance for Rare Disease Known as Sanfilippo Syndrome」と題してブリーフィングされています。
遺伝的な要因による先天性代謝異常症であるライソゾーム病の一種
本邦では特定疾患に指定されているオーファンですが、
また本件に伴い、2/4付のRAPSが「FDA Issues Sanfilippo Syndrome Drug Development Guidance」と題して記事に取り上げています。
l企業向けドラフトガイダンス「Mucopolysacchari
https://www.fda.gov/media/
lFDA In Brief「FDA Releases Guidance for Rare Disease Known as Sanfilippo Syndrome」
https://www.fda.gov/news-
l2/4付RAPS「FDA Issues Sanfilippo Syndrome Drug Development Guidance」
https://www.raps.org/news-and-
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