米国FDA／ある種の低罹患率の希少疾患を対象とした開発中の新薬または代替療法の有効性を実証するために必要な証拠に関する最終ガイダンス発出
2020/03/14
ニューストピックス
※追記更新（2020.03.24）
3/13付で米国FDAから「Slowly Progressive, Low-Prevalence Rare Diseases with Substrate Deposition That Results from Single Enzyme Defects: Providing Evidence of Effectiveness for Replacement or Corrective Therapies」と題する最終ガイダンスが発出されています。
タイトルを直訳すると、「単一の酵素欠損に起因する基質沈着を伴うゆっくりと進行する低有病率の希少疾患：置換療法または矯正療法の有効性の証拠を提供」といったところでしょうか。
何を言っているのか分かりませんが、要は「ある種の低罹患率の希少疾患を対象とした開発中の新薬または代替療法の有効性を実証するために必要な証拠に関するガイダンス」のようです。
それでも分からないという方は、無視するか（タイトルだけで読まないような気がする・・・） or ガイダンスを熟読してみてください。
筆者の管轄外ですし、GMP Platform読者の中にも関係者は少ないかと思いますが、参考情報としてお伝えしておきます。
関係者及び興味のある方は、下記URLの最終ガイダンスをご参照ください。
https://www.fda.gov/media/136058/download
【3/24付追記更新】
3/23付のFDAnews Drug Daily Bulletinが「FDA Spells Out Challenges for Sponsors of Therapies for Certain Rare Diseases」と題して関連記事を掲載しています。
興味のある方は、下記URLのニュース記事をご参照ください。
https://www.fdanews.com/articles/196348-fda-spells-out-challenges-for-sponsors-of-therapies-for-certain-rare-diseases
3/13付で米国FDAから「Slowly Progressive, Low-Prevalence Rare Diseases with Substrate Deposition That Results from Single Enzyme Defects: Providing Evidence of Effectiveness for Replacement or Corrective Therapies」
タイトルを直訳すると、「
何を言っているのか分かりませんが、要は「
それでも分からないという方は、無視するか（
筆者の管轄外ですし、GMP Platform読者の中にも関係者は少ないかと思いますが、
関係者及び興味のある方は、下記URLの最終ガイダンスをご参照
https://www.fda.gov/media/
【3/24付追記更新】
3/23付のFDAnews Drug Daily Bulletinが「FDA Spells Out Challenges for Sponsors of Therapies for Certain Rare Diseases」と題して関連記事を掲載しています。
興味のある方は、下記URLのニュース記事をご参照ください。
https://www.fdanews.com/
執筆者について
古田土 真一
経歴
GMDPコンサルタント（Pharmaceutical Quality Science Advisor） 1979年より田辺製薬(株)(現田辺三菱製薬)にて合成探索研究、プロセス・工業化研究、CMCプロジェクト開発、治験薬QA、コーポレートQAを歴任。2008年より武州製薬(株)にてQA/QCの管理監督。2009年より中外製薬(株)にて治験薬・医薬品のQA業務・品質システムを改革推進。2013年よりアステラス・アムジェン・バイオファーマ(株)にてCMC・Supply Chain・QAの長として業務構築。2015年より三井倉庫ホールディングス(株)にてヘルスケア製品の事業開発アドバイザーとして業務構築。2015年9月より (国立研究開発法人) 国立精神・神経医療研究センター／トランスレーショナル・メディカルセンター臨床研究支援部アドバイザーとして医薬品開発を、また2022年11月からジェダイトメディスン(株)の品質アドバイザーとして医薬品上市を支援中。
医薬品の開発から上市・保管・流通までを品質の側面から一貫した経験を活かし、GMDPコンサルタントとしてGood Practicesの支援依頼に対応中。
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