【ニュース１／6】
● 細胞・遺伝子治療医薬品に関する通知3連発
7月3日、中国国家医薬品監督管理局（NMPA）とその傘下の医薬品審査センター（CDE）は、「細胞・遺伝子治療医薬品」に関する定義と分類、審査・承認プロセスの迅速化に関する3つの通知を出しました。要点は下記のとおりです。
- 遺伝子治療医薬品の範囲と分類技術ガイドライン（最終版）
遺伝子治療医薬品（GTMPs）の定義や、規制上のカバー範囲と分類基準を明確にして、即日発効します。- 定義と範囲: 核酸やベクター等を用いてヒトの遺伝子配列の変更や発現調節を行う医薬品です。ただし、「予防用ワクチン」や「化学合成オリゴヌクレオチド薬」は除外されます。
- 分類: 活性成分、製造プロセス、作用機序に基づき、大きく以下の2つに分類します。
- 非微生物ベクター類: プラスミドDNA、mRNA、CRISPR-Casシステムなど。
- 微生物ベクター類: ウイルスベクター（AAV、レンチウイルス等）、非ウイルス微生物ベクター、腫瘍溶解ウイルスなど。
- その他: 体内でCAR-T細胞を生じさせる「in vivo CAR-T」などは、遺伝子治療医薬品に分類されます。
- 細胞治療医薬品の範囲と分類技術ガイドライン（最終版）
細胞治療医薬品（CTMPs）の定義や、遺伝子治療との境界を含む分類基準を明確にして、即日発効します。- 定義と範囲: 人体細胞・組織等を原材料として体外（ex vivo）操作し、細胞を活性成分として用いる医薬品です（幹細胞、免疫細胞など）。ただし、「通常の輸血用血液成分」「未加工の移植用組織・器官」「生殖技術用の人工胚胎」などは除外されます。
- 分類: 体外（ex vivo）での遺伝子修飾の有無により分類されます。
- 非遺伝子修飾細胞治療医薬品: TIL、NK細胞、T細胞など（遺伝子修飾なし）。
- 体外遺伝子修飾細胞治療医薬品: ex vivo CAR-T、ex vivo TCR-T、遺伝子修飾された造血幹細胞など。
- その他: 体外で遺伝子修飾されて最終的に「細胞」として投与される (ex vivo) CAR-T は細胞治療医薬品に分類される一方、ベクターを直接投与する in vivo CAR-T は細胞治療には含まれない（遺伝子治療に該当する）といった境界線が示されています。
- 細胞・遺伝子治療医薬品の審査・承認最適化に関する公告（パブリックコメント案）
細胞・遺伝子治療医薬品の研究開発とイノベーションを促進し、プロセスの効率化を図るための施策が示されています。- 開発・イノベーションの支援: 悪性腫瘍や希少疾患などの重点分野を支援し、条件を満たす品目を「30日間の革新薬臨床試験審査承認ルート」へ組み込みます。
- プロセスの迅速化: 重点品目への早期介入や優先審査を実施します。また、承認後の一部変更（製造プロセスのアップグレードなど）に関する審査期間を、従来の200営業日から130営業日へ短縮します。
- 試験・技術基準の最適化: 登録試験の重複を減らすための早期連携や、専門家チームの拡大、国際基準に合わせた技術ガイドラインの整備を進めます。
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