7/26付で米国FDAから「Slowly Progressive, Low-Prevalence Rare Diseases with Substrate Deposition That Results from Single Enzyme Defects: Providing Evidence of Effectiveness for Replacement or Corrective Therapies」と題する企業向けドラフトガイダンスが発出されています。
また、本ドラフトガイダンス発出に伴い、7/26付のRAPSが「Single Enzyme Defects: FDA Drafts Guidance to Help Drug Developers」と題して記事に取り上げています。
合せてお読み頂ければ、理解がより深まるものと思います。
関係者及び興味のある方は、下記URLsのドラフトガイダンス並びにニュース記事をご参照ください
●ドラフトガイダンス「Slowly Progressive, Low-Prevalence Rare Diseases with Substrate Deposition That Results from Single Enzyme Defects: Providing Evidence of Effectiveness for Replacement or Corrective Therapies」
https://www.fda.gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/UCM614641.pdf
●7/26付RAPS「Single Enzyme Defects: FDA Drafts Guidance to Help Drug Developers」
https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2018/7/single-enzyme-defects-fda-drafts-guidance-to-help
また、本ドラフトガイダンス発出に伴い、7/26付のRAPSが
合せてお読み頂ければ、理解がより深まるものと思います。
関係者及び興味のある方は、下記URLsのドラフトガイダンス並
●ドラフトガイダンス「Slowly Progressive, Low-Prevalence Rare Diseases with Substrate Deposition That Results from Single Enzyme Defects: Providing Evidence of Effectiveness for Replacement or Corrective Therapies」
https://www.fda.gov/downloads/
●7/26付RAPS「Single Enzyme Defects: FDA Drafts Guidance to Help Drug Developers」
https://www.raps.org/news-and-
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