《更新》【重要】 EMA／Reflection paper on establishing efficacy based on single-arm trials submitted as pivotal evidence in a marketing authorisation

※初出掲載（2023.04.22）

※追記更新（2023.06.05）

4/21付でEMAから「Single-arm trials as pivotal evidence for the authorisation of medicines in the EU」と題するNews Releaseと「Reflection paper on establishing efficacy based on single-arm trials submitted as pivotal evidence in a marketing authorisation」と題するReflection paperが発出されています。

EMA は、EUでの医薬品の販売承認申請をサポートする極めて重要な証拠として提出される単群臨床試験の主要な概念について説明するReflection paperについてのパブコメを開始したとのことです。

先々は、日本を含む他国にも影響する内容かと思います。

また本件について、4/21付のRAPSが「EMA addresses considerations for single-arm trials」が記事に取り上げています。

関係者および興味のある方は、下記URLsのNews Release、Reflection paper等をご参照ください。

l News Release「Single-arm trials as pivotal evidence for the authorisation of medicines in the EU」
https://www.ema.europa.eu/en/news/single-arm-trials-pivotal-evidence-authorisation-medicines-eu

l Reflection paper「Reflection paper on establishing efficacy based on single-arm trials submitted as pivotal evidence in a marketing authorisation」
https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/reflection-paper-establishing-efficacy-based-single-arm-trials-submitted-pivotal-evidence-marketing_en.pdf

l ウェブサイト「Establishing efficacy based on single-arm trials submitted as pivotal evidence in a marketing authorisation - Scientific guideline」
https://www.ema.europa.eu/en/establishing-efficacy-based-single-arm-trials-submitted-pivotal-evidence-marketing-authorisation

l 4/21付RAPS「EMA addresses considerations for single-arm trials」
https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2023/4/ema-addresses-considerations-for-single-arm-studie

【6/5付追記更新】
6/5付のECA/GMP Newsが「EMA issues Reflection Paper on Demonstrating Efficacy for Advanced Therapies」と題して記事に取り上げています。
興味のある方は、下記URLのニュース記事をご参照ください。
https://www.gmp-compliance.org/gmp-news/ema-issues-reflection-paper-on-demonstrating-efficacy-for-advanced-therapies